6600 만불

ᆢ

파킨슨병 치료ㆍ

AI 기반 신약 개발: 6,600만 달러 규모의 이번 계약이 중요한 이유

(2026년 1월 25일) 인공지능을 활용한 파킨슨병 신약 개발은 더 이상 이론적인 이야기가 아닙니다.

신경 염증을 표적으로 하는 인공지능 기반 뇌 투과성 약물 개발을 위한 6,600만 달러 규모의 계약은 인공지능이 분자 수준에서 파킨슨병 치료법을 어떻게 변화시키고 있는지를 보여줍니다.

2026년 초, 인실리코 메디신과 하이티아 테라퓨틱스는 뇌 질환 치료를 위한 AI 기반 약물 개발을 위해 최대 6,600만 달러 규모의 협력 계약을 발표했습니다.



실제로 발표된 내용은 ?
이번 협력은 인실리코의 AI 기반 신약 설계 플랫폼을 이용해 발견된 ISM8969 라는 신약 후보 물질을 중심으로 이루어집니다 .

전통적인 신약 개발 방식은 흔히 기존의 화학 화합물들을 대량으로 확보하여 생물학적 표적에 대한 활성을 보이는 화합물을 찾을 때까지 반복적으로 스크리닝하는 것에서 시작됩니다. 이 과정은 수년 걸릴 수 있으며, 종종 뇌를 표적으로 삼도록 설계되지 않은 분자들로 시작되는 경우가 많습니다.

이와 대조적으로, 인실리코의 접근 방식은 생물학적 목표에서 출발하여 역으로 진행되었습니다. AI 모델을 사용하여 특정 목표와 특정 환경(인간의 뇌)에 최적화된 완전히 새로운 분자 구조를 생성하고 개선했습니다.


본 계약에 따라:
• 인실리코는 전임상 연구 및 1상 임상 시험을 포함한 초기 개발을 주도할 것입니다.
• 하이그티아는 후기 임상 개발, 규제 전략 및 상업화를 총괄할 예정입니다.
• Insilico는 최대 6,600만 달러의 선지급금 및 단계별 지급금을 받을 자격이 있습니다.
• 두 회사는 해당 화합물에 대한 전 세계 판권을 공유하게 됩니다.

해당 약물은 아직 전임상 단계에 있습니다. 인체 효능에 대한 어떠한 주장도 제기되지 않았으며, 그러한 주장을 전제로 해서도 안 됩니다. 이번 발표가 주목할 만한 이유는 효능에 대한 확신 때문이 아니라, 그 의도 때문입니다.
도파민을 넘어 다른 요인들을 살펴보는 이유?

• 지난 50년 동안 주로 도파민 결핍으로 정의되어 왔습니다.
• 이러한 이해를 바탕으로 레보도파를 시작으로 도파민 작용제, 심부뇌자극술, 그리고 정교한 약물 전달 시스템 등 신경학 분야에서 가장 효과적인 증상 치료법들이 개발되었다.
• 이러한 발전은 삶의 질을 획기적으로 향상시켰지만, 동시에 한계점도 드러냈습니다.
• 도파민 기반 치료법은 증상이 아닌 질병의 진행을 치료합니다. 증상이 잘 조절되더라도 질병은 계속 진행됩니다.
• 신경 세포는 계속 퇴화하고, 운동 기능 외 증상들이 축적됩니다.
• 파킨슨병에서 시간이 지남에 따라 신경 세포 손실을 유발하는 요인은 무엇일까?
• 만성 신경염증에 대한 관심이 점차 높아지고 있다. 영상 연구, 사후 분석 및 유전자 연구 전반에 걸쳐 파킨슨병 환자의 뇌에서 지속적인 면역 활성화 징후가 반복적으로 나타납니다. 뇌의 면역 세포인 미세아교세포는 초기 자극이 사라진 후에도 오랫동안 활성화 상태를 유지하며 염증 신호를 방출하는 경우가 많습니다. 이러한 지속적인 염증이 파킨슨병을 직접적으로 유발하는 것은 아니지만, 질병의 진행을 촉진하는 데 일조할 수 있습니다.,


신경염증에서 NLRP3의 역할
NLRP3는 면역 세포 내부의 염증 신호 전달을 조절하는 인플라마좀이라는 분자 구조의 일부입니다.
이 질환은 생물학적 교차점에 위치하는 것으로 보이기 때문에 파킨슨병 연구에서 주목을 받고 있습니다.
• 이는 잘못 접힌 알파-시누클레인에 의해 활성화될 수 있습니다.
• 이는 일단 유발되면 염증 반응을 증폭시킵니다.
• 이는 실험 모델에서 신경 손상과 관련이 있는 것으로 나타났습니다.
간단히 말해, NLRP3는 단기적인 면역 반응을 장기적인 염증으로 전환하는 데 도움을 줍니다. 이러한 특성 때문에 NLRP3는 질병 조절 전략의 매력적인 표적이지만, 동시에 어려운 표적이기도 합니다. 염증을 너무 광범위하게 차단하면 필수적인 면역 기능이 손상될 위험이 있고, 반대로 너무 좁게 차단하면 의미 있는 효과를 얻기 어려운 경우가 많습니다.
수년간 NLRP3는 치료법이라기보다는 이론에 가까웠습니다..

이전 시도들이 실패한 이유는 무엇 ?
수많은 약물들이 신경퇴행성 질환의 염증을 조절하려는 시도를 해왔지만, 성공한 약물은 극히 드뭅니다. 문제는 생물학적 기전 자체가 아니라 약물 전달의 물리적 어려움에 있는 경우가 많습니다.
혈뇌장벽은 물질이 뇌에 침투하는 것을 막는 데 매우 효과적입니다. 실험실이나 동물 모델에서 유망해 보이는 많은 화합물들이 의미 있는 농도로 뇌 조직에 도달하지 못합니다. 이 장벽은 수십 년 동안 중추신경계(CNS) 약물 개발을 조용히 저해해 왔습니다.

파킨슨병에 대한 많은 항염증 전략이 실패한 이유는 염증 자체가 무관해서가 아니라, 약물이 필요한 부위에 도달하지 못했기 때문입니다. 관련 회사들에 따르면, ISM8969는 바로 이러한 문제를 해결하기 위해 특별히 설계되었습니다.

인공지능이 신약 설계 과정을 어떻게 변화시켰는가?
먼저 분자를 발견하고 나중에 뇌 전달에 최적화할 수 있기를 바라는 방식 대신, 인실리코는 뇌 투과를 주요 설계 요건으로 삼았습니다.
AI 모델은 다음을 포함한 여러 차원에서 후보 분자를 동시에 평가하고 정제했습니다.
• NLRP3 표적에 결합
• 화학적 안정성 및 약물 유사 특성
• 안전 관련 신호
• 혈뇌장벽을 통과할 수 있는 능력
이러한 다목적 최적화는 기존의 시행착오식 화학 방법으로는 극히 어렵습니다. 인공지능은 실패를 완전히 없애지는 못하지만, 연구자들이 이전에는 도달할 수 없었던 규모와 속도로 화학적 가능성을 탐구할 수 있도록 해줍니다.
사실상 신약 개발의 출발점이 "기존에 존재하는 것"에서 "효과가 있을 만한 것"으로 바뀌고 있습니다. 이러한 변화는 특히 중추신경계 질환 분야에서 중요한데, 이 분야의 신약 실패율은 의학계에서 가장 높은 수준을 유지하고 있기 때문입니다.
이 거래가 특정 약물 하나를 넘어 중요한 이유는 ?
ISM8969가 시장에 출시되지 않더라도, 이번 ​​협력 자체는 더 광범위한 변화를 예고하는 것입니다.

첫째, 이는 인공지능이 설계한 분자들이 중추신경계 질환 치료제 개발에 있어 유력한 후보라는 확신이 커지고 있음을 보여줍니다. 중추신경계 질환 치료제 개발은 전통적으로 위험에 대해 신중한 태도를 보여온 분야입니다.

둘째, 이는 파킨슨병 연구 우선순위의 변화를 반영합니다. 투자는 증상 발현뿐 아니라 질병 진행을 유발하는 것으로 여겨지는 생물학적 메커니즘에 점점 더 집중되고 있습니다.

셋째, 이는 신경염증이 이론의 단계를 넘어 전략의 영역으로 진입했음을 시사합니다. 더 이상 부차적인 가설이 아니라 지속적인 재정 및 개발 투자가 이루어지는 분야가 된 것입니다.
Hygtia가 후기 개발 단계에서 수행하는 역할은 또 다른 현실을 부각합니다. 즉, 유망한 과학적 연구라 할지라도 긴 임상 과정을 거치기 위해서는 경험, 인프라, 그리고 인내가 여전히 필요하다는 것입니다
.
이것이 파킨슨병 환자들에게 의미하는 바는 ?

현실에 발을 firmly 딛고 있는 것이 중요합니다.
이 약은 다음과 같습니다:
• 아직 인체 임상 시험 단계에 진입하지 않았습니다.
• 수년간의 임상 시험이 필요할 것입니다.
• 결국에는 효과가 없을 수도 있습니다. 많은 중추신경계 약물이 그러하듯이 말입니다.
이번 발표는 현재 파킨슨병 치료법에 즉각적인 영향을 미치지는 않습니다. 하지만 이러한 발표는 다른 이유로 중요합니다. 이는 믿음, 자금 지원, 그리고 과학적 노력이 어디에서 일치하고 있는지를 보여주기 때문입니다.
점진적인 개선에 익숙한 환자들에게 이는 드문 일입니다. 증상 조절에만 끊임없이 매달리는 것이 아니라, 질병 진행 초기 단계에 개입하려는 진지한 시도이기 때문입니다.

더 큰 그림
수십 년 동안 파킨슨병 치료는 진전을 이루었지만, 그 효과는 제한적이었습니다. 즉, 효과적이긴 했지만 완벽하지는 않았습니다. 이 이야기는 완전히 다른 차원에 속합니다.

이미 잃어버린 것을 관리하는 것이 아니라, 시간이 지남에 따라 손실을 유발하는 과정을 이해하고, 나아가 그 과정을 차단하는 것에 관한 이야기입니다.

ISM8969의 성공 여부와 관계없이, 나아갈 방향은 분명합니다.

인공지능은 더 이상 파킨슨병을 방관하는 데 그치지 않고, 가장 어려운 과제인 치료법 자체를 설계하는 데 참여하기 시작했습니다.